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Nuova indicazione per Humira approvata dalla FDA: malattia di Crohn nei pazienti pediatrici

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato una nuova indicazione per Humira ( Adalimumab ) per il trattamento della malattia di Crohn da moderata a grave nei pazienti pediatrici di età uguale o superiore a 6 anni.

Humira può essere impiegato per ridurre i segni e i sintomi della malattia di Crohn, così come per raggiungere e mantenere la remissione clinica nei bambini che hanno sperimentato il fallimento di altre terapie.
Adalimumab è il solo farmaco biologico approvato per l'uso in questa popolazione di pazienti che può essere somministrato anche a casa del paziente.

La malattia di Crohn comunemente interessa la parte terminale dell’intestino tenue e l'intestino crasso. La malattia può comparire a qualsiasi età, ma è più spesso diagnosticata negli adolescenti e nei giovani adulti tra i 15 e i 35 anni.
Si stima che circa 38.000 bambini e adolescenti soffrano della malattia di Crohn negli Stati Uniti.

I sintomi della malattia di Crohn pediatrica sono simili a quelli degli adulti, e possono includere dolore addominale, perdita di peso e diarrea.

Adalimumab agisce inibendo il fattore di necrosi tumorale alfa ( TNF-alfa ).

Poiché non esiste una cura, uno degli obiettivi di trattamento nella malattia di Crohn pediatrica è quello di indurre e mantenere la remissione clinica.

La nuova indicazione è stata ottenuta grazie ai risultati dello studio di fase III, IMAgINE-1, che ha valutato diverse strategie di dosaggio di Adalimumab per indurre e mantenere la remissione clinica in bambini con malattia da moderatamente a gravemente attiva, non-responder ad altri trattamenti.

Nello studio multicentrico, randomizzato e controllato con placebo, è stata valutata la sicurezza e l’efficacia di Adalimumab su 192 pazienti con punteggio alla scala PCDAI ( Pediatric Crohn’s Disease Activity Index ) superiore a 30, che non rispondevano al trattamento convenzionale.

I bambini hanno ricevuto due dosi di terapia di induzione, in aperto, a distanza di due settimane, con Adalimumab per via sottocutanea ( 160 e 80 mg, oppure 80 e 40 mg, in base al peso corporeo maggiore o uguale a 40 oppure inferiore a 40 kg ).

A quattro settimane, 188 pazienti sono stati assegnati a gruppi in base al raggiungimento della risposta clinica ( definita come diminuzione del punteggio PCDAI maggiore o uguale a 15 punti rispetto ai valori basali; 155/188 [ 82.4% ] ) e alla precedente esposizione a Infliximab ( 82/188 [ 43.6% ] ).

La terapia di mantenimento era in doppio cieco, con Adalimumab ad alto dosaggio ( 40 o 20 mg per peso corporeo maggiore o uguale a 40 oppure inferiore a 40 kg; n = 93 ) o a basso dosaggio ( 20 o 10 mg per peso corporeo maggiore o pari a 40 oppure inferiore a 40 kg; n = 95 ), a settimane alterne per 48 settimane.

L’80.9% dei pazienti ( n=152 ) ha completato tutte e 26 le settimane di terapia.

Alla fine del trattamento, 63 pazienti ( 33.5% ) erano in remissione clinica ( PCDAI inferiore o uguale a 10 ), senza differenze significative tra i gruppi ad alto e a basso dosaggio ( 36/93 [ 38.7% ] vs 27/95 [ 28.4% ]; P = 0.075 ) ( Xagena2014 )

Fonte: FDA, 2014

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